Različne možnosti zdravljenja talasemije

Talasemija je dedna bolezen krvi, zaradi katere telo ne more proizvajati hemoglobina (Hb). Posledično bodo imeli anemijo. Pogosto se zastavlja vprašanje, ali je to bolezen mogoče pozdraviti? Če je mogoče, kakšne so možnosti zdravljenja ali zdravil za bolnike s talasemijo?

Ali je talasemijo mogoče pozdraviti?

Vzrok za talasemijo je genetska mutacija v telesu. To pomeni, da je nekdo, rojen v družini, ki nosi ta mutirani gen, v večji nevarnosti za razvoj talasemije. Torej, ker je to dedna bolezen, ali je talasemijo mogoče ozdraviti?

Odgovor, seveda lahko. Preprosto, možnosti so zelo omejene in imajo veliko tveganje. Do zdaj je bilo edino zdravljenje, ki je lahko popolnoma zdravilo talasemijo, presaditev kostnega mozga.

Na žalost ni lahko najti primernega darovalca kostnega mozga. Poleg tega postopki presaditve kostnega mozga (BMT / Presaditev kostnega mozga) še vedno velja za zelo tvegano.

Glede na spletno stran National Heart, Lung and Blood Disease strokovnjaki še vedno iščejo druga zdravila, ki bi lahko zdravila in zdravila talasemijo. Na primer, mogoče je, da bo v prihodnosti obstajala tehnologija, ki bo sposobna vstaviti normalni hemoglobinski gen v matične celice v kostnem mozgu.

Na ta način naj bi telo obolelega za talasemijo proizvajalo zdrave rdeče krvne celice in hemoglobin.

Raziskovalci preučujejo tudi načine, kako spodbuditi človekovo sposobnost tvorjenja fetalnega hemoglobina po rojstvu. Ta vrsta hemoglobina najdemo pri plodu in novorojenčku.

Po rojstvu telo preide na tvorjenje hemoglobina za odrasle. Ustvarjanje več fetalnega hemoglobina lahko nadomesti pomanjkanje zdravega hemoglobina pri odraslih.

Kakšna so zdravila za zdravljenje talasemije?

Zdravljenje je odvisno od vrste talasemije in resnosti posameznega bolnika.

Ljudje z manjšo talasemijo, bodisi alfa ali beta, običajno kažejo le blage simptome talasemije ali celo nobenih simptomov. Ljudje s tem stanjem morda potrebujejo malo ali nič zdravljenja.

V primerih hude in blage talasemije zdravniki priporočajo tri vrste standardnega zdravljenja, in sicer transfuzijo krvi, terapijo s kelacijo železa (terapija s kelacijo železa) in dodatki folne kisline. Druge vrste zdravljenja, ki so bile razvite ali so v postopku testiranja, se uporabljajo manj pogosto.

Možnosti zdravljenja talasemije

Sledi nekaj možnosti zdravljenja, ki jih lahko uporabljajo bolniki s talasemijo:

1. Transfuzija krvi

Transfuzija rdečih krvnih celic je glavni način zdravljenja ljudi, ki imajo zmerno ali hudo talasemijo. To zdravljenje lahko poveča število zdravih rdečih krvnih celic z normalnim hemoglobinom.

Med transfuzijo krvi z iglo vstavimo intravensko (IV) v eno od krvnih žil, dokler zdrava kri ne vstopi v telo. Ta postopek običajno traja 1-4 ure.

Rdeče krvne celice trajajo le približno 120 dni. Zato boste morda morali ponavljati transfuzijo, da boste ohranili zdravo oskrbo z rdečimi krvničkami.

Pri ljudeh s hemoglobinom H ali beta talasemijo intermedia boste morda potrebovali transfuzijo krvi pod določenimi pogoji, na primer če imate okužbo ali drugo bolezen ali če imate hudo anemijo, ki povzroča utrujenost.

Za tiste z beta talasemijo major (Cooleyjeva anemija) boste morda potrebovali redne transfuzije krvi (vsake 2-4 tedne). Ta transfuzija vam bo pomagala vzdrževati normalno raven hemoglobina in rdečih krvnih celic.

Transfuzija krvi vam lahko pomaga, da se počutite bolje, uživate v vsakodnevnih dejavnostih in živite normalno. Čeprav je zelo koristno za duševno varnost, je to zdravljenje drago in pomeni tveganje za prenos okužb in virusov (kot je hepatitis). Kljub temu je v ZDA tveganje za prenos okužb in virusov zelo majhno, ker so opravili strog pregled krvi.

2. Kelacijska terapija z železom

Hemoglobin v rdečih krvnih celicah je beljakovina, bogata z železom. Z rednimi transfuzijami se bo železo v krvi kopičilo v nekaterih organih, kot so jetra, srce in drugi organi. Ta pogoj se imenuje preobremenitev z železom oz preobremenitev z železom .

Da bi to škodo preprečili, zdravniki s helacijsko terapijo odstranjujejo odvečno železo iz telesa. Dve glavni zdravili, ki se uporabljata pri terapiji kelacije železa za talasemijo, sta:

• Deferoxamine je tekoče zdravilo za talasemijo, ki se daje počasi pod kožo, običajno z majhno prenosno črpalko, ki se uporablja čez noč. Zdravljenje talasemije je dolgotrajno in nekoliko boleče. Neželeni učinki tega zdravila pri ljudeh s talasemijo so težave z vidom in sluhom.
• Deferasirox je tableta, ki se jemlje enkrat na dan. Neželeni učinki tega zdravila za talasemijo so glavobol, slabost (nelagodje v želodcu), bruhanje, driska, bolečine v sklepih in utrujenost.

3. Dodatki folne kisline

Folna kislina je vrsta vitamina B, ki igra vlogo pri tvorbi zdravih rdečih krvnih celic. Zdravniki poleg zdravil za transfuzijo krvi in ​​/ ali terapije s kelacijo železa priporočajo dodatke folne kisline.

4. Presaditev krvi in ​​kostnega mozga

To zdravljenje talasemije je bilo dejansko razvito in je v fazi testiranja. Vendar pa je za samo Indonezijo presaditev kostnega mozga, znana tudi kot BMT (presaditev kostnega mozga) se izvaja manj pogosto.

Presaditev matičnih celic krvi in ​​kostnega mozga se opravi za nadomestitev poškodovanih matičnih celic z zdravimi darovalci. Matične celice (matične celice) so celice v kostnem mozgu, ki igrajo vlogo pri proizvodnji rdečih krvnih celic in drugih vrst krvnih celic.

Presaditev matičnih celic je edino zdravljenje, ki lahko pozdravi talasemijo. Vendar je le nekaj bolnikov s hudo talasemijo uspelo najti primernega darovalca.

Sedanje zdravljenje omogoča bolnikom z zmerno in hudo talasemijo, da živijo dlje. Vendar se morajo spoprijeti z zapleti talasemije, ki se lahko občasno pojavijo.

Pomemben del zdravljenja talasemije je zdravljenje njenih zapletov. Za zapleteno zdravljenje bo morda potrebno zdravljenje srčnih težav ali bolezni jeter, okužb, osteoporoze in drugih zdravstvenih težav.